- 2009-06-03 (水) 7:34
- Bio
遺伝子治療された糖原病IA型のイヌが健康に長期生存しているというニュースが載っていました*1。遺伝子治療は副作用も大きいせいなのか、それほど熱心に研究されている印象がありません。多くは大学で研究されている段階で、製薬企業などが研究に着手したという話をあまり耳にしません。
ただその秘めた可能性は無視できないものです。稀少疾患の多くが先天性の遺伝病です。そのような疾患の場合、よい治療薬が見つかったとしても原理的に一生摂り続ける必要があります。経口剤であればよいかもしれませんが、注射剤であったりすると、その負担は積もり積もって膨大なものとなります。また、何かのタンパク質が欠損しているような場合であれば、やはり対症療法的にしか治療できない場合もあります。遺伝子治療の場合、そうしたタンパク質を内因的なものとして作り出すことができ、かつ外部からの定期的な補充が不要となります。
ただ、恒久的に何かを変えるということは失敗しても元には戻れないということです。薬であれば投与を止めれば重篤な副作用を回避できる可能性がありますが、遺伝子治療の場合は難しいように思います。治療法を開発する側も、それを受ける側も深い覚悟の要求される治療法です。それでいてやはり、こうした方法によってしか治療できないものもありますから、研究の発展が望まれます。
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