Cerezyme不足への対応

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yohchang 09-09-02 (水) 15:26

Genzymeの工場のウイルス汚染により世界で数か月分の酵素製剤の提供が不足するそうで、日本ももちろんその影響を受けるようです。結果、若年患者の治療を優先する結果となり、adultの患者は減量・投与間隔延長・投与ストップなどの措置を受けることになるそうです。ライソゾーム病は蓄積性の疾患ですが、薬剤投与を止めた時に蓄積の戻りは比較的早かったと記憶しております。2-3ヶ月の治療休止が実際の蓄積にどのような影響があるのかは実際には未知数ですが、患者さんの立場に立てば不安以外の何者でもないですね。
こういう唯一かつクリティカルな治療薬が、希少疾患であるがゆえに小規模な企業（Genzymeはもはや小企業ではありませんが）でしか開発されないとすると、今回のような事態は今後も容易におこりうることです。小さい企業はもちろんですし、大企業でも供給量が少ない場合、製造施設を複数ライン化することが困難でしょうから、この点にどのように保険をかければいいのか、実は大きな課題なのかもしれません。
同様に、日本では昨今の後発薬使用推進の中でも安定供給の話が出ていますが、製薬ビジネスは研究開発もそうですが、製造、市販後の情報提供・調査などの様々な機能がうまくはたらいてこそ、真に社会に役立つ存在たりうるということが再認識できました。

orphantoday 09-09-03 (木) 22:44

安定供給というのは当たり前のことなので、取り立てて普段注目しませんが、医薬品と他の製品とを分かつ非常に重要なポイントだと思っています。普通の商品は採算がとれなくなれば、製造中止というのは当然の判断ですが、医薬品はそうはいきません。
ご指摘の通り、さらに医薬品はそのもの自体というよりも、それに付随する様々な情報が重要ですよね。

希少疾患の場合不安なのは色んな意味で安定して情報、製品が供給できるのか？という点があるかもしれません。

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