- 2009-10-15 (木) 6:00
- バイオテクノロジー
Amicu therapeuticが開発しているゴーシェ病治療薬PliceraのP2試験において、十分な効果が見られなかったようです。
http://www.biospace.com/news_story.aspx?StoryID=157997&full=1
Pliceraはケミカルシャペロンといわれる化合物で、ゴーシェ病患者さんで不安定になっているGCaseという酵素に結合し、安定化させ、結果としてGCase量を増加させ、ゴーシェ病を治療するというコンセプトの医薬品です。
このコンセプト自身が目新しいこともあり、様々な先天性の酵素異常症の疾患に対して同様の治療アプローチが行われています。今回の結果はこれらの研究の難しさを示しています。
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