- 2010-01-19 (火) 6:27
- Orphan Drug
FDAがActelion社のニーマンピック病（C型）治療薬に疑問を提示しているようです。
http://www.reuters.com/article/idCNN0824129020100108?rpc=44
具体的には現在提出されている資料では十分に薬効があると言えないのではないかということのようです。希少疾患の治療薬だからといって、審査の基準がゆるくなるわけではありません。
ただ、希少疾患の場合、薬効が弱い医薬品を開発するのは非常に難しいように想像しています。患者さんの数がそもそも少ないため、コントロールとの僅かな差を検知することができないように思うからです。昨年のICORDではFDAの方がその点に触れていたように思いますが、こうした統計のサイエンスも進む必要があるのかもしれません。
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