希少疾患用医薬品開発に対するインセンティブ

WSJのHealth blogにNiemann-Pick Type C (NPC)を患うお子さんをもつ母親の努力がみのり、治療薬候補であるcyclodextrinがFDAによってオーファン指定されたというニュースが載っていました。

http://blogs.wsj.com/health/2010/05/17/fda-grants-moms-wish-gives-orphan-drug-designation/

オーファン指定をとるのは容易いわけではなく、記事によると

only 160 applications — out of 250 requests –received an orphan drug designation

とあり、ハードルが高いです。逆に言えば、ある化合物などについてオーファン指定をとっておくだけでも、製薬企業やバイオテクカンパニーがその分子の開発に乗り出す可能性が高まったと言えるのだと思います。

また、記事の後半にはアメリカで5000人以下の患者しかいないいわゆるultra orphanの医薬品開発の状況について記載がありました。

These ultra orphans make up less than 15% of orphan designations even though they represent more than 80% of identified rare diseases, according to data prepared by the Kakkis EveryLife Foundation and BioMedical Insights.

個々の疾患はminorityですが、それらを集合としてとらえれば、相当数の患者さんが要るのだろうなと想像しています。個別とマスの問題は、今や別の分野（ITなど）では理想的な状況に向かおうとしていますが、医薬品の場合はその性質上難しいところがあります。良い枠組みを確立できればよいのですが。

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