遠位型ミオパチーの新規治療法の臨床試験

先日、Biotechnology Japanで「国立精神・神経医療研究センター、超希少疾病の遠位型ミオパチーの新規治療法の臨床研究を計画」というニュースが報じられました。

http://biotech.nikkeibp.co.jp/bionewsn/detail.jsp?id=20071272

国立精神・神経医療研究センターを調べてみましたが、こちらにはまだ詳細が載せられていませんでした。どんな治療法に関する臨床試験を計画しているのか、非常に気になります。

http://www.ncnp.go.jp/

国立精神・神経医療研究センターでは臨床研究だけでなく、モデルマウスを使った基礎的な研究もしているようで、昨年はNature Medicineへの投稿も果たしています。

http://www.ncnp.go.jp/nin/topics/DMRV_NatureMedicine.pdf

このニュースも含めて、最近遠位型ミオパチー関連の活動を耳にしたり、目にしたりする機会が多いように思います。患者会のHPを見ると、現時点での患者会登録患者数は118人とあります。

http://enigata.com/

決して多いとは言えないのでしょうが、精力的に活動されているのだと想像しています。自分の友人も患者会で活動しているので、遠位型ミオパチー関連のニュース等を見ると、自然と関心が向きます。

患者会の昨年の活動についてはYoutubeに動画がアップされていたので、紹介しておきます。

http://www.youtube.com/watch?v=9t3qWd5IfuM&feature=player_embedded

また、関西でチャリティライブを開催している方のブログも見つけました。ライブ自体はもう終わってしまったようですが、次回の予定もあるはずなので興味のある方はチェックしてみてください。

http://mikihiko-sax.blogspot.com/

余談ですが、最近はブログよりもTwitter上での発信が多いです。興味のある方はフォローしてください！

http://twitter.com/orphantoday/

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