- 2010-06-29 (火) 7:15
- Orphan Drug
発作性夜間ヘモグロビン尿症（ＰＮＨ）治療薬「ソリリス」が日本でもアクレシオンファーマによって販売されます。
http://www.yakuji.co.jp/entry19677.html?ym100625
PNHは希少疾患であり、日本でも特定疾患に指定されています。
http://www.nanbyou.or.jp/sikkan/116_2_i.htm#
難病情報センターに記載の患者数は430人とあります。
最初の記事でアレクシオンファーマ社長はその売上見込を
発売初年度の患者数を１００人と見通した。今後、ＰＮＨの治療と診断を行う治療基幹病院（センター・オブ・エクセレンス）約80施設を確立し、発売10年後のピーク時には４４０人、売上高１９７億円の達成を見込んでいる。
としています。
難病情報センターによると、国内の患者数は430人とあり、似た数字になっています。
ソリリスは海外でも一人当たりの売上が非常に高いことで知られていますが、
今回の数字も一人当たり5000万円くらいに見積もられている計算になります。
薬価は58万円/瓶と非常に高価で、どれくらいの頻度で使うのか？が気になります。
更に慢性疾患なので、当然継続的に使用していくことになります。
こうした薬が認可されることは喜ばしいことですが、これだけ高額であると、
その薬剤費をどのように捻出するか？
誰が負担するのか？
はやはり今後は議論になっていくのではないかと想像しています。
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