- 2010-07-02 (金) 6:16
- バイオテクノロジー
RNAi技術を有するAlnylam社がアミロイドーシス治療薬のP1試験開始の認可を得たと報じられました。
http://biotech.nikkeibp.co.jp/bionewsn/detail.jsp?id=20072120
このアミロイドーシスはおそらく家族性アミロイドーシス (FAP) のことだと思います。
http://www.nanbyou.or.jp/sikkan/004_i.htm#
RNAi技術は次世代薬のプラットフォームだと言われて久しいですが、現時点では成功までの道半ばです。
最新の技術は希少疾患に適用されるケースも多く、今回もその例にならうものだと思います。
希少疾患の多くは先天性なので、遺伝子レベルでの不具合があるので、
RNAiなど遺伝子レベルでの発現制御ができる技術は広く応用できるだろうと期待できます。
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