- 2010-07-12 (月) 8:24
- Orphan Drug
映画「小さな命が呼ぶとき」が7/24から公開になります。
http://mainichi.jp/life/health/news/20100625ddm013100014000c.html
これはGenzymeから発売されているMyozymeが開発されるまでの経緯を映画化したものです。
元々はポンペ病のお子さんを持つ父親が研究者に直談判し、
最終的にはMyozyme開発をする会社設立にまで至るという実話に基づく物語だそうです。
私自身もこの話に興味があるので、公開されたら見に行こうと思います。
今でこそ、希少疾患治療薬開発と言えば、当たり前のようになりつつありますが、
そのスタートラインに立った当時は今以上に様々な困難があったんだろうなと想像しています。
Myozyme
http://www.info.pmda.go.jp/go/pack/3959412F1021_1_03/
映画の原書
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