希少疾患薬優遇措置に向けた予算案

希少疾患候補薬の優遇措置を目標に盛り込んだ歳出予算案が上院を通過したようです。

その中では下記の必要性が訴えられています。

• Maximize the use of accelerated approval where feasible and appropriate, including guidances on the use of surrogate endpoints that are reasonably likely to predict clinical benefit of drugs and biological products under the regulations under Subpart H
• Work with drug company sponsors to facilitate expanded access to investigational therapies
  Develop guidance on clinical development programs for rare diseases
• Increase coordination among individual drug, biological product, and device review divisions across FDA centers to support the development of safe and effective medical products for rare and neglected diseases

FDAはこの予算案に基づき、一年後にこの内容について検討結果の報告義務を負うことになると思います。

ただ、法律や立法プロセスに関しては完全な素人なので、正しく状況を理解できているか自信がありません。

興味のある方はこちらをご覧ください。

http://www.crdnetwork.org/blog/a-great-win-for-rare-diseases-in-u-s-senate-appropriation-bill/

この中で特に気になったのはsurrogate clinical endpointの採用です。

希少疾患用の治療薬を開発するときに、従来のclinical endpointでは十分な結果を得ることができない、

あるいはその病状に照らして従来のclinical endpointを採用することが倫理的な観点から難しい場合があると思います。

治療薬がないという現状を理解した上でより早く、広く患者さんのQOLが向上するような

そして製薬企業も積極的に開発に乗り出せるような基準を採用してもらいたいと思いました。

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