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NIHの希少疾患に対する取り組み

NIHでは昨年からTherapeutics for Rare and Neglected Diseases (TRND)という

希少疾患に対する創薬の谷間を埋めるプログラムを開始しました。

WSJに現状が紹介されています。

http://online.wsj.com/article/SB10001424052748704249004575385363395104490.html?mod=dist_smartbrief

TRNDは臨床試験に入る前の非臨床試験をサポートするためのプログラムのようです。

医薬品の開発で最もコストがかかるのは臨床試験ですが、非臨床試験も後期に入ると、

毒性試験などではコストがかかり、ベンチャー企業や大学の研究機関などにとっては

その資金を用意するだけでも容易ではありません。

また、臨床試験に入るための許可を取るために適切な試験を行うには、専門的な知識も必要です。

この谷間を埋めるためのプログラムがTRNDだと理解しています。

現時点では、パイロットプロジェクトとして以下の疾患を選定しているようです。
  • sickle-cell disease
  • chronic lymphocytic leukemia
  • the fatal neurodegenerative disease Niemann-Pick Type C
  • the genetic muscle disorder hereditary inclusion body myopathy
  • the parasitic diseases schistosomiasis and hookworm
まずは今回のパイロットプロジェクトでの成功がなければ継続は難しいと思うので、是非成功してもらいたいですね。

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