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新デリバリー技術を利用した酵素補充療法

BioMarinがZyStorを買収すると発表しました。
ZyStorが開発しているのは新しいポンペ病治療薬ZC-701です。
ZC-701はinsulin-like growth factor 2とalpha glucosidaseをフュージョンさせたタンパク質製剤です。




従来、ポンペ病治療に使われていたのはalpha glucosidaseそのものでしたが、
この薬を細胞内のライソソームへと運ぶためにはマンノース6リン酸レセプターを介す必要があるため、
alpha glucosidaseにマンノース6リン酸が付加された状態でなければいけません。
しかし、糖鎖のコントロールは難しく、またコストがかかります。
今回のZyStorの技術はIGF2とフュージョンさせることで、この問題を克服しようとしたものです。




実際にどれくらいの効果があるのかわかりませんが、広義のドラッグデリバリー技術として興味があります。




http://www.checkorphan.org/grid/news/treatment/biomarin-acquires-zystor-therapeutics-inc



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