- 2010-08-25 (水) 7:10
- Orphan Drug
Genzymeが開発を進めているEliglustat tartrate (Genz-112638)がP2試験で良好な結果を収めたようです。
ゴーシェ病はGlucosylceramideを分解する酵素が欠損、あるいは失活しているために
その分解基質であるglucosylceramideが蓄積して発症します。
そのため、従来は問題となる酵素を外部から補充する治療方法が取られていました(Cerezyme)。
しかし、酵素補充療法は直接血液に投与するため、患者さんにとっては利便性が低いものでした。
今回発表のあったEliglustat Tartrateはglucosylceramide synthaseのインヒビターです。
これによって蓄積している分解基質の合成を阻害するというアイデアです。
この薬剤は経口で投与するために、患者さんにとっての利便性が飛躍的に向上します。
希少疾患の領域においてすら、その治療効果だけでなく、利便性も訴求するような時代に入ってきたと実感しています。
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