- 2010-08-27 (金) 7:19
- バイオテクノロジー
AcceleronPharmaのACE-031というデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬が希少薬指定されました。
ACE-031はActivin Receptor TypeIIに抗体のFcを融合させたデコイレセプターです。
これによって筋肉抑制シグナルであるGDF-8 (myostatin) などのネガティブなシグナルと
このレセプターとの結合を阻害することで筋肉を増強します。
詳しくはこちらのリンクで見られます。
動物にこの薬を投与した時の写真が載っていますが、強烈なインパクトがあります。
Accerelon社の技術紹介のページ
レセプター融合タンパク質ではなくて、抗体にしたほうが扱いやすいのではないか？と思ってみて、
論文を見ると、やはりActRIIBに対するネガティブシグナル因子はmyosin以外にもあるようで、
レセプターを融合させたほうが特異性の観点から優れているようです。
Read more @ PNAS
抗体ではここまで都合よく特異性を操作することができないので、
レセプター融合タンパク質を使うのは合理的だと思いました。
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