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World Orphan Drug Congress

orphantoday — Thu, 02 Sep 2010 22:00:26 +0000

希少疾患用薬の開発に関する商業的なシンポジウムであるWorld Orphan Drug Congressの案内が届きました。

内容を見てみると、

ブロックバスター vs ニッチバスター

オーファンドラッグ開発の世界的なトレンド

バイオベンチャーの商業的な戦略

ビッグ・ファーマの戦略

臨床開発の戦略

オーファンドラッグ開発成功物語

知的財産の友好的な活用

製品の適応範囲拡大戦略

オーファンドラッグへのアクセスを改善するために

販売承認を得るために

製造、販売に関する問題解決について

価格設定と償還（？）について

欧州各国におけるオーファンドラッグアクセスの改善について

オーファンドラッグに限らず、一般論的な内容も含まれているという印象です。
最近この分野での動きが活発なPfizer、GSK、Novartisなどの大手企業のスピーカーが名を連ねていました。

詳しくはこちらから

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ICORD 2011は東京で開催

orphantoday — Fri, 16 Jul 2010 23:19:55 +0000

日本ではあまり知られていないかもしれませんが、

International Conference on Rare Diseases and Disorders (ICORD) という、

希少疾患に関する国際会議が毎年開かれています。

NIH、NORD、EURODISなどから参加があるのですが、日本からは私が所属しているNPOのみの

参加と欧米各国と比較して心細い状況でした。

そのICORDが2011年に東京で開催されることになりました。

http://icord.se/upcoming-events/tokyo-2011-2

私は2年前に一度参加したのですが、この会議では各国の希少疾患を取り巻く環境と

今後についてオープンに議論していたのが非常に印象的でした。

まだ先のことですが、希少疾患に関する日本の環境を各国に認識してもらい、

また反対に各国の状況を知る良い機会になればと思います。

高校生による希少疾患の啓蒙

orphantoday — Mon, 12 Jul 2010 23:28:22 +0000

FacebookのNORDで高校生が慢性炎症性脱髄性多発神経炎 (CISP or CIDP) を

発症した叔母のことを書いた記事を紹介していました。

http://scijourner.org/index.php?option=com_content&view=article&id=69:orphan-diseases-get-noticed&catid=5:health-med&Itemid=24

CISPは日本でも特定疾患に指定されています。

http://www.nanbyou.or.jp/sikkan/110.htm

読んでいて、科学的かつ専門的な情報というのも、生活の質を向上したり、治療法を改善するためには

もちろん大切なわけですが、結局人を動かすのは個人的な体験なのではないかと感じました。

先日紹介した「小さな命が呼ぶとき」という映画もそういう意味では共感を集めやすく、

今まで関心を持たなかった人にも新たな関心を持ってもらう機会になるのかもしれません。

Twitter上でもみんなで見に行くのは？というコメントもありました。

映画は一人で行くのは無理。。。みんなで行くのはどう?そのあと映画について話す!RT @kazuki720: 見にいきたいです！ RT @orphantoday ポンペ病治療薬開発までの道 http://ff.im/-nysCH

映画の感想をシェアできたりすれば、新たな関心を惹起しておもしろいかもいしれません。

Rare Disease Day 2011に向けて

orphantoday — Sun, 20 Jun 2010 21:53:11 +0000

少し気が早いような気もしますが、先週末はRare Disease Day 2011に向けての話し合いをしました。毎年2月28日がRare Disease Day（世界希少・難治性疾患の日）です。

今年の反省を活かして、来年はどんなことをしようか。ブレインストーミングをして、打ち合わせが終わりました。まだまだ着地点が見つかりません。今後やるべきことを確認すると、そんなに余裕があるわけでもないということがわかりました。長くて短い準備が始まりました。

今年の様子はこちらかご覧頂けます。

http://www.prip-tokyo.jp/ja/rdd2010report

米国臨床癌学会のまとめ

orphantoday — Tue, 08 Jun 2010 21:19:31 +0000

先週から今週にかけてアメリカ臨床癌学会 (ASCO) が開催されていました。様々なサイト、メディアで癌に対する新薬の臨床効果についての報告がありました。

極めて印象深かった報告はPfizerのcrizotinibの効果に関する記事です。WSJ Health blogから引用すると、

The WSJ’s overview of the weekend’s data deluge includes news that Pfizer’s developmental drug crizotinib caused tumors to shrink or stabilize in 90% of the 82 lung cancer patients in one study. The caveat: the drug is only aimed at the 4% of lung cancer patients with a specific change in the ALK gene

90%の患者の腫瘍が縮小あるいは安定するという優れた効果を示したようですが、注目すべきはALK遺伝子の特定の変異にフォーカスしていることで、これは肺癌患者の全体の4%とされていることです。肺癌患者数を調べてみると、wikipediaによると

2001年にはおおよそ169,500名の新規肺癌患者が発見され、その内訳は男性が 90,700名、女性が 78,000名である。

この4%なので、毎年7000人程度が新規患者となり、それほど患者数として多くはありません。以前にも特定の遺伝子に特定の変異が入った癌特異的治療薬に関する基礎研究に関する報告を読んだと記憶していますから、今後のトレンドはより特異的な癌に対して治療薬を作っていくことになるのだろうと思います。これらもオーファンドラッグに該当するのだと思いますが、果たして全てオーファンドラッグ制度を利用したアプローチで開発して良いのか議論が必要なように思います。

医療費など、克服すべき問題は多々ありますが、それでもより良い医薬品がこうしたアプローチを通じてのみ提供されることになるのであれば、私たち自身もそれに対応するような制度なりを議論して良い時期が着ているのではないかと感じました。

私自身もウェブ上での報告を現在進行形で読んでいるので、他にも興味深い内容があれば取り上げたいと思います。

以下はASCOに関心のある方には参考になるかもしれません。

Twitter上でのASCOのまとめ

http://twitter.com/#search?q=%23ASCO10

Fiearce biotechによるまとめ

http://www.fiercebiotech.com/story/asco-roundup-arqule-drug-flunks-mid-stage-hurdle/2010-06-08?utm_medium=rss&utm_source=rss

WSJ Health blogによるまとめ

http://blogs.wsj.com/health/2010/06/07/what-happened-at-asco-over-the-weekend/

ポンペ病治療薬マイオザイムができるまで

orphantoday — Sun, 30 May 2010 22:21:30 +0000

Twitterでpropacilさんに教えてもらいましたが、7月から「小さな生命が呼ぶとき」というポンペ病治療薬であうｒマイオザイムが作られるまでの経緯を映画化した作品が上映されるようです。

http://www.papa-okusuri.jp/

またこれに合わせてなのか、原作を邦訳した本も出版されています。

http://amzn.to/bEhjSZ

これはジェンザイムの設立の物語と捉えてもよいのでしょうか？映画なので、どうしても過度に感動や鑑賞を促す内容に編集されているのでしょうが、製薬企業の研究者としては観てみたいなと思います。あらゆる仕事において言えることでしょうが、創薬研究でも一番大切なのは情熱だと思います。それを感じられる機会は多すぎるということはありません。

Rare Disease Dayのレポートを公開しました

orphantoday — Wed, 21 Apr 2010 22:48:53 +0000

非常に時間がかかってしまいましたが、2月28日に開催したRare Disease Dayのレポートが公開されました。

http://www.prip-tokyo.jp/ja/rdd2010report

当日来られなかった方も、こちらを見て当日の雰囲気を感じて頂ければと存じます。

Rare Disease Day 2010の感想

orphantoday — Sun, 07 Mar 2010 21:32:16 +0000

先日、Rare Disease Day 2010に参加してくれた友人の感想を聞くことができました。

「患者さんの生の声」がもっとも印象的だったようで、

「身体が不自由なこと自体を手助けすることは難しいのかもしれないし、それは仕方がないことなのかもしれない。だけど、身体が不自由なことで、生きることについて苦しい、辛いと思うような環境があるとすれば、それはやはり変だと思う。病気を治すということについて貢献はできないだろうけれど、より良い環境作りという意味では自分のような病気と直接関わっていない人にもできることなんじゃないかと思った。」

と話していました。

そして、病気を精神的に乗り越えてあの場で話をされている姿そのものに励まされたとも語っていました。

病気を知ってもらう場としてだけではなく、おそらく今の時点で病気になっていない方にとっても、この機会は励まされ、得られるものがあったのだと思っています。希少疾患を患う方とは比べるべくもないのでしょうが、少なくない人が社会と呼ばれる環境との折り合いが部分的につけられず、生きることに苦しさを感じていると思います。だからこそ、共感もあるのだと思います。

ところで、このブログの更新が滞っています。RDDの事後対応に時間をとられていることもありますが、本業が忙しくなってきたことが最も大きな要因です。RDDを無事に終わらせることができたことに感謝しつつ、しばらくは無理しない範囲で更新をしていくことになると思いますのでご理解下さい。

Rare Disease Day 2010終了

orphantoday — Mon, 01 Mar 2010 23:23:22 +0000

Rare Disease Day 2010 (世界希少・難治性疾患の日) のイベントを先日の日曜日に無事終了して参りました。会場には数百人のお客さんがいらっしゃり、会場内のカセットプラントのワークショップに参加されたり、患者さんからの発表に真剣に耳を傾けてくださっていました。

まだまだ改善の余地があったものの、とにかく今年日本で開催できてよかったと思っています。至らなかった点は改善して、来年以降のイベントをより良いものにしていきたいと思います！

ご来場頂いた方はもちろん、来られなかった方でも関心を持ってくださった方々、どうもありがとうございました！

リレー・フォー・ライフ

orphantoday — Thu, 30 Jul 2009 22:19:51 +0000

9/12に静岡県は御殿場でリレー・フォー・ライフというイベントが開催されます。

http://rfl4zuoka.web.fc2.com/

どんなイベントか、聞いたことのない方も多いと思います。HPによると、

というイベントのようです。先日ご紹介したラン＆ウォークフェスタなどもそうですが、資金集めばかりでなく、連帯感を増すような様々な取り組みがなされています。