行政 Archive

EUでは希少疾患のプロフェッショナルによる会議体であるEU CERDが存在します。
そのメンバーは学術界、産業界、患者会、患者会のアンブレラ組織などから幅広く構成されています。
また、EU特有の事情ですが、様々な国のメンバーで構成されてもいます。

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EUと比べると日本のほうが単一国家ですし、基本的には国民が同じ保険制度の中で
社会保障をうけていおり、議論を進めるにはよりシンプルに状況に置かれています。
日本はよりシンプルな状況にあるにも関わらず、こうした議論の進め方については
EUの方がより積極的に推進しているように思えます。


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米国の希少疾患関連団体で最も大きな組織であるNORDがFDA、NIHと

希少疾患治療薬開発のためのセミナーを開催するようです。

参加対象者はアカデミアから産業界まで幅広く、希少疾患に特有の臨床試験デザイン

における難しさなどについて議論するようです。

最近のニュースなどから、FDA、NIH共に本当に熱心に希少疾患に対する創薬に取り組んでいると感じます。

放っておいても産業界にはインセンティブを感じさせることはできないため、

公的な機関として産業との谷間を埋めようという強い意志が感じられます。

・アジェンダ、申し込み

http://rarediseases.info.nih.gov/Accelerating_Therapies_for_Rare_Diseases_Workshop/

・パンフレット

http://rarediseases.org/pdf/RareDiseaseCourseFlyer.pdf

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経済産業省から技術戦略マップ2010の全編が公表されました。

http://www.meti.go.jp/policy/economy/gijutsu_kakushin/kenkyu_kaihatu/str2010.html

バイオテクノロジーについてはこちらにまとまっています。

http://www.meti.go.jp/policy/economy/gijutsu_kakushin/kenkyu_kaihatu/str2010download.html#4

技術のロードマップを描けるのか否かという点は疑義があるかもしれませんが、

ある分野についてのまとめという意味では目を通す価値があると思いました。

私も目を通しきれていないので、自分が関連する分野に目を通したいと思います。

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希少疾患候補薬の優遇措置を目標に盛り込んだ歳出予算案が上院を通過したようです。

その中では下記の必要性が訴えられています。

• Maximize the use of accelerated approval where feasible and appropriate, including guidances on the use of surrogate endpoints that are reasonably likely to predict clinical benefit of drugs and biological products under the regulations under Subpart H
• Work with drug company sponsors to facilitate expanded access to investigational therapies
  Develop guidance on clinical development programs for rare diseases
• Increase coordination among individual drug, biological product, and device review divisions across FDA centers to support the development of safe and effective medical products for rare and neglected diseases

FDAはこの予算案に基づき、一年後にこの内容について検討結果の報告義務を負うことになると思います。

ただ、法律や立法プロセスに関しては完全な素人なので、正しく状況を理解できているか自信がありません。

興味のある方はこちらをご覧ください。

http://www.crdnetwork.org/blog/a-great-win-for-rare-diseases-in-u-s-senate-appropriation-bill/

この中で特に気になったのはsurrogate clinical endpointの採用です。

希少疾患用の治療薬を開発するときに、従来のclinical endpointでは十分な結果を得ることができない、

あるいはその病状に照らして従来のclinical endpointを採用することが倫理的な観点から難しい場合があると思います。

治療薬がないという現状を理解した上でより早く、広く患者さんのQOLが向上するような

そして製薬企業も積極的に開発に乗り出せるような基準を採用してもらいたいと思いました。

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毎年、文部科学省がまとめている科学技術白書の今年度版が公開になりました。

http://www.mext.go.jp/b_menu/hakusho/html/hpaa201001/detail/1294970.htm

今回の科学技術白書では日本発の論文数の推移を考察しているのですが、

BTJによるとこれは初の試みのようです。

http://biotech.nikkeibp.co.jp/btjjn/pdf/btjjn1006.pdf

BTJで指摘されていることですが、日本発の論文数は微増していますが、

世界の論文数の増加の方が遥かに大きく、結果として日本発の論文数が

全体に占める割合が低下しています (p42)。

この数年で中国など、科学技術振興に成果も出しているプレイヤーが

出てきていることを思えば、当然の結果のようにも思います。

むしろ、私が気になったのは日本の企業発の論文数が減っているという点です。

企業にとってのインセンティブは論文にはありませんが、その一方で技術を売りにする企業の場合は

論文を通じてその存在感を示すことがあります。

大学での研究と同じ軸で評価すべきことではないのかもしれませんが、

真に技術的な意味で日本の企業が徐々に最先端に追いつけて行けなくなっているという

全体像が見えてきてしまっているようで、不安に思いました。

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EURODISのニュースレターを見ると、今年で欧州にオーファンドラッグ制度ができて10年ということです。

http://www.eurordis.org/content/celebrating-10-years-orphan-drug-regulation-europe

積極的に取り組んでいる印象だったが、意外に短いと思い、日本、米国について調べてみるとwikipediaによると、日本では1993年から、米国では1983年からということでやはり欧州での取り組みは遅い。ただ、これは欧州が多国家から形成されていることを考慮すると仕方が無いことであるように思います。

この制度がどれくらい活用されているのか、上記の記事から抜粋すると、

Since its adoption, more than 1,000 applications for orphan drug status have been reviewed and the number of new applications is rising every year. In 10 years, 728 have been designated as ‘orphan drugs’ and 60 have received marketing authorisation. Of this, around 2.5-2.6 million patients potentially stand to benefit.

この制度を利用して認可された医薬品は60にのぼり、250万人が恩恵を受けている。立派な数字です。日本の数字も気になるところですね。

ただオーファンドラッグとはいえ、その実態はどんなものかというと、

What kinds of products are designated? The majority are designated for rare cancers (46%), metabolic diseases (10%), cardiovascular and respiratory diseases (9%), to mention a few therapeutic areas.

とあり、やはり稀少性の癌が半分近くを占めている。他の疾患と関わりの少ない希少疾患については、なかなか取り組みにくいという事実は変わっていないのだろう。

結構ボリュームがあるので、続きは後日更新予定。

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事業仕分け第２弾の対象事業（案）の一つに医薬基盤研究所が取り上げられ、希少疾病用医薬品等開発振興事業もその対象となっているようです。

http://www.shiwake.go.jp/index.html

4/27の午前中に開催されるようです。

http://www.shiwake.go.jp/data/files/8f3565e9-118a-f064-c790-4bce84fc8700.pdf

インターネットでのライブ視聴もできるようですから、都合がつく方は御覧下さい。どんな議論になるのか、関心があります。Twitterなどでもライブで議論されれば、その内容もみたいですね。

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Biotechnology Japanの宮田編集長のブログに、2010年度の難治性疾患克服研究費が厚生労働省の75億円の予算申請に対して、財務省の査定により100億円に増額されたことが掲載されています。

http://blog.nikkeibp.co.jp/bio/miyata/2010/01/204746.html

金額が増えたことは喜ばしいことです。悲観的なことを言うこともできますが、有意義な使い方をすることもできると思いますので、この100億円がみのりある使い道を見いだせることを期待しています。

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本年度最初のニュースの紹介です。

欧州でのRare Disease支援活動の中心となっているEurodisのHPが新しくなっていました。

http://www.eurordis.org/

以前にも紹介しましたが、twitterやfacebookなども展開しているようです。あまり更新されていないようですが、例えば研究者だけとかのように特定のコミュニティだけに焦点をあてるのではなく、希少疾患に関する様々なステークスホルダーと接点を持つためには、上記のようなコミュニケーションツールにチャレンジするのもおもしろいと思います。最終的には社会に認知される必要があると思いますので。

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先日Genzymeの工場での生産問題について紹介しました。Genzymeのゴーシェ病治療薬の供給に不足、遅延の問題が生じていましたが、これは致命的な疾患の治療薬が一つしか存在しないことのリスクを示すものだと思います。企業側にしてみれば実質的に独占的な市場となるので利益も大きいわけですが、それに付随する責任も大きなものになります。

少し話がそれましたが、Genzymeの工場での生産問題に対する対策としてFDAがShireの開発しているゴーシェ病治療薬の承認プロセスを早めていました。今回のニュースではEMEAに対する申請も行われたとのことなので、アメリカのみならず、欧州でも承認審査が始まります。おそらくは通常よりも優先的に対応されるのではないかと推測しています。

http://www.biotoday.com/view.cfm?n=36846&ref=rss&utm_source=feedburner&utm_medium=feed&utm_campaign=Feed:+biotoday+(BioToday.com+[新着ニュース])&utm_content=Google+Reader

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