Orphan Drug Archive

GenzymeがCerezyme、Fabrazymeの製造工場でのウィルスのコンタミから、
製造量を制限している問題について、当初の予定通り9月からは患者への投与を倍量にできると報告しています。

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この発言についてはまだ懐疑的な意見もあるようで、実際にどうなるのか注視する必要がありそうです。


この製造問題は希少疾患における薬剤の供給という観点から、大きなインパクトがあったと思います。

この製造問題が原因で、代替薬として使用できる可能性があることから、
先日紹介したShireの開発品の承認が早まったと考えられます。
これは代わりとなる治療薬がない場合にその供給に問題が生じれば、
取り返しのつかないことになるという事態を明るみにしました。

また、この問題がGenzymeの株価を押し下げ、ひいてはSanofi Aventisによる買収提案へと動かしたことは間違いないでしょう。



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Shireの開発するゴーシェ病治療薬がEUでも承認されました。

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ゴーシェ病のような希少疾患を対象とした治療薬の世界も、続々と競合品書現れてきています。
希少疾患はビジネスにならないと言われていた
時代から考えると隔世の感があります。




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Genzymeが開発を進めているEliglustat tartrate (Genz-112638)がP2試験で良好な結果を収めたようです。
ゴーシェ病はGlucosylceramideを分解する酵素が欠損、あるいは失活しているために
その分解基質であるglucosylceramideが蓄積して発症します。
そのため、従来は問題となる酵素を外部から補充する治療方法が取られていました(Cerezyme)。
しかし、酵素補充療法は直接血液に投与するため、患者さんにとっては利便性が低いものでした。

今回発表のあったEliglustat Tartrateはglucosylceramide synthaseのインヒビターです。
これによって蓄積している分解基質の合成を阻害するというアイデアです。
この薬剤は経口で投与するために、患者さんにとっての利便性が飛躍的に向上します。

希少疾患の領域においてすら、その治療効果だけでなく、利便性も訴求するような時代に入ってきたと実感しています。

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映画「小さな命が呼ぶとき」が7/24から公開になります。

http://mainichi.jp/life/health/news/20100625ddm013100014000c.html

これはGenzymeから発売されているMyozymeが開発されるまでの経緯を映画化したものです。

元々はポンペ病のお子さんを持つ父親が研究者に直談判し、

最終的にはMyozyme開発をする会社設立にまで至るという実話に基づく物語だそうです。

私自身もこの話に興味があるので、公開されたら見に行こうと思います。

今でこそ、希少疾患治療薬開発と言えば、当たり前のようになりつつありますが、

そのスタートラインに立った当時は今以上に様々な困難があったんだろうなと想像しています。

Myozyme

http://www.info.pmda.go.jp/go/pack/3959412F1021_1_03/

映画の原書


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東洋経済にノバルティスのオンコロジー事業部門のバイスプレジデントのインタビューが載っていました。

http://www.toyokeizai.net/business/interview/detail/AC/a380fb06a1766f14a69d4149c65da485/

癌治療薬のパイプラインについての話題がほとんどですが、今や癌治療薬の開発は

希少疾患戦略と切り離して語ることはできません。

なぜなら、癌についてはセグメント化が進み、非常に患者数の少ないセグメントの集合体となっており、

その一つ一つのセグメントは希少疾患と呼ぶことができるからです。

インタビュー途中に各社のオーファン・ドラッグ開発状況がまとめられています。

これを見る限り、ノバルティスは希少疾患用治療薬開発を積極的に進めていることがわかります。

先日、希少疾患薬専門ユニットを立ち上げたGSK、Pfizerも入っていますが、

ノバルティスと比較するとまだ存在感は小さいと感じられました。


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発作性夜間ヘモグロビン尿症（ＰＮＨ）治療薬「ソリリス」が日本でもアクレシオンファーマによって販売されます。

http://www.yakuji.co.jp/entry19677.html?ym100625

PNHは希少疾患であり、日本でも特定疾患に指定されています。

http://www.nanbyou.or.jp/sikkan/116_2_i.htm#

難病情報センターに記載の患者数は430人とあります。

最初の記事でアレクシオンファーマ社長はその売上見込を

発売初年度の患者数を１００人と見通した。今後、ＰＮＨの治療と診断を行う治療基幹病院（センター・オブ・エクセレンス）約80施設を確立し、発売10年後のピーク時には４４０人、売上高１９７億円の達成を見込んでいる。

としています。

難病情報センターによると、国内の患者数は430人とあり、似た数字になっています。

ソリリスは海外でも一人当たりの売上が非常に高いことで知られていますが、

今回の数字も一人当たり5000万円くらいに見積もられている計算になります。

薬価は58万円/瓶と非常に高価で、どれくらいの頻度で使うのか？が気になります。

更に慢性疾患なので、当然継続的に使用していくことになります。

こうした薬が認可されることは喜ばしいことですが、これだけ高額であると、

その薬剤費をどのように捻出するか？

誰が負担するのか？

はやはり今後は議論になっていくのではないかと想像しています。

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昨日のWSJのHealth BlogにFDAが希少疾患用治療薬開発を促進するためのデータベースを公開したというニュースが出ていました（Tweetしたのですが、なぜか成功しませんでした）

http://bit.ly/dkwyUL

これは既に希少疾患用治療薬として、あるいはそれ以外のものとして承認を受けて、市場に出ている医薬品のリストの中から、希少疾患用治療薬の候補として指定されているものをリストアップしています。データベースはこちら↓

http://bit.ly/aeU57A

簡単に言えば、既に承認されている医薬品は安全性などが証明されており、医薬品として乗り越えるべきハードルが下がっています。それを利用することで、より低リスクで新たな希少疾患用治療薬を開発できるというアイデアです。

このコンセプト自体は以前からあるもので、既にいくつかの疾患に対しては試されています。ただ自分が感心したのはこうした取り組みをFDA自らが促進しているという点です。

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先日Twitter上で紹介しましたが、HGSとGSKとが開発しているSLE治療薬であるBenlysta (Belimumab) が欧州へ承認申請されたようです。

http://biotech.nikkeibp.co.jp/bionewsn/detail.jsp?id=20071710

SLEは日本では特定疾患に指定されています。日本でも2-3万人の患者さんが存在すると言われ、特徴的なのはその9割を女性が占めるという点です。

http://www.nanbyou.or.jp/sikkan/063_i.htm

また、最近では有名なLady GagaがSLEの検査を受け、borderline positiveであったと報告されています。

http://www.lupus.org/webmodules/webarticlesnet/templates/new_empty.aspx?articleid=3242&zoneid=99

SLEという疾患の知名度は相対的に低いですが、こうした著名人の罹患報告は疾患の知名度を向上させるのに非常に有効だと思います。本人にしてみれば、自分が罹患したという不安な中、大々的に注目を集め、報道されるという点はより不安な気持ちを助長させると想像できるので、気の毒だと思うのですが。

BelimumabはBLySと呼ばれるB細胞増殖シグナルの阻害剤です。BLySの阻害を通じて、SLEの病院の一つと考えられる自己抗体産生B細胞を消失させることで効果を発揮していると考えられています。詳しいメカニズムはHGS社のHPに掲載されています。

http://www.hgsi.com/belimumab.html

一年前の記事になりますが、SLEの治療薬として開発されていた様々な生物学的製剤についてこちらによくまとまっています。

http://www.yakuji.co.jp/entry10534.html

BelimumabのPhase3の結果を見ると、

A clinically and statistically significant improvement was shown in patient response rate for belimumab plus standard of care vs. placebo plus standard of care: 57.6% for 10 mg/kg belimumab, 51.4% for 1 mg/kg belimumab, and 43.6% for placebo (p=0.0006 and p=0.013 for 10 mg/kg and 1 mg/kg belimumab, respectively

とあり、投薬した約半数の患者さんで病態の改善が見られたと報告されています。Twitter上で再燃しづらいという情報も頂いたのですが、HGSのHP上では見つけることができませんでした。

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http://www.eurordis.org/content/celebrating-10-years-orphan-drug-regulation-europe

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EUのオーファンドラッグ法の振り返りの続きです。

http://www.eurordis.org/content/celebrating-10-years-orphan-drug-regulation-europe

オーファンドラッグ制度によって、細胞療法、遺伝子療法、組織を利用した治療法など、技術革新が促されてきました。オーファンドラッグに指定された開発品の3割が革新的と分類されています。これは従来の制度によって見積もられていたリスクとそれを犯すことで得られる報酬のバランスでは取り組めなかったような技術も、オーファンドラッグ制度のもとではそのバランスが変化し、挑戦する価値があると考えられるようになったからだと思います。

これはこの制度を設立した当初は予期していなかった成果なのだろうと思います。オーファンドラッグ制度は本来の意図とは異なる利用をされている場合もありますが、それは必ずしも悪いことばかりではないということですね。

現在、アメリカ癌学会が開催されています。twitterでは各社の開発薬の臨床試験の結果などが続々報告されています。興味のある方は御覧下さい↓

http://twitter.com/#search?q=%23ASCO2010

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