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Orphan Drug Archive

PfizerがFAP治療薬を買収

Pfizerが家族性アミロイドポリニューロパチー治療薬を開発しているFoldRx Pharmaceuticalsを買収を決めました。

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同社は家族性アミロイドポリニューロパチー以外にも、タンパク質のミスフォールディングを
ターゲットとした治療薬を開発しています。
タンパク質のミスフォールディングが原因の疾患はいずれも希少疾患であると思います。

Pfizerは昨年末にGaucher病治療薬を開発するProtalixの買収を決めるなど、
積極的に希少疾患の領域に進出してきています。

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オーファンドラッグ制度が幹細胞治療を加速する？(2)

昨日紹介したCellの記事を読んでみました。
現時点ではオーファンドラッグ指定を受けている細胞治療は多くありません。
また、そこに経時的な明確なトレンドも見えてきていません。

Stem cell-based product orphan designations by year from 1983-2009
ただ、これはこれから変わっていくのかもしれません。


また、幹細胞治療を希少疾患に対してまさに応用されているケースとしては、
ALS、ハンチントン病、筋ジストロフィー、網膜色素変性症に対する治療が挙げられます。

昨日のエントリーにも書きましたが、幹細胞を応用した治療法は遺伝的な要素の強い
希少疾患の治療法として相性が良いと考えています。
幹細胞の技術の向上と共に、おそらくオーファンドラッグ指定を受ける幹細胞治療法も
増加してくるのではないかと思います。


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オーファンドラッグ法が細胞治療を加速する？

雑誌CellにThe Orphan Drug Act and the Development of Stem Cell-Based
Products for Rare Diseasesというタイトルの記事が掲載されていました。

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まだ内容は読みきれていませんが、これまでもオーファンドラッグ制度を利用して、
新しい技術の応用可能性が評価されてきました。
現在新たな治療パラダイムになると期待されているstem cellを活用した治療法についても
オーファンドラッグ法を利用することで、その研究が加速して、従来法では治療できなかった
疾病についても治療可能になるような未来を期待しています。

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Genzymeの製造問題 9月には解決か？

GenzymeがCerezyme、Fabrazymeの製造工場でのウィルスのコンタミから、
製造量を制限している問題について、当初の予定通り9月からは患者への投与を倍量にできると報告しています。

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この発言についてはまだ懐疑的な意見もあるようで、実際にどうなるのか注視する必要がありそうです。


この製造問題は希少疾患における薬剤の供給という観点から、大きなインパクトがあったと思います。

この製造問題が原因で、代替薬として使用できる可能性があることから、
先日紹介したShireの開発品の承認が早まったと考えられます。
これは代わりとなる治療薬がない場合にその供給に問題が生じれば、
取り返しのつかないことになるという事態を明るみにしました。

また、この問題がGenzymeの株価を押し下げ、ひいてはSanofi Aventisによる買収提案へと動かしたことは間違いないでしょう。



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Shireのゴーシェ病治療薬がEUでも承認

Shireの開発するゴーシェ病治療薬がEUでも承認されました。

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ゴーシェ病のような希少疾患を対象とした治療薬の世界も、続々と競合品書現れてきています。
希少疾患はビジネスにならないと言われていた
時代から考えると隔世の感があります。




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経口ゴーシェ病治療薬

Genzymeが開発を進めているEliglustat tartrate (Genz-112638)がP2試験で良好な結果を収めたようです。
ゴーシェ病はGlucosylceramideを分解する酵素が欠損、あるいは失活しているために
その分解基質であるglucosylceramideが蓄積して発症します。
そのため、従来は問題となる酵素を外部から補充する治療方法が取られていました(Cerezyme)。
しかし、酵素補充療法は直接血液に投与するため、患者さんにとっては利便性が低いものでした。

今回発表のあったEliglustat Tartrateはglucosylceramide synthaseのインヒビターです。
これによって蓄積している分解基質の合成を阻害するというアイデアです。
この薬剤は経口で投与するために、患者さんにとっての利便性が飛躍的に向上します。

希少疾患の領域においてすら、その治療効果だけでなく、利便性も訴求するような時代に入ってきたと実感しています。

Read more: Check Orphan

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ポンペ病治療薬開発までの道

映画「小さな命が呼ぶとき」が7/24から公開になります。

http://mainichi.jp/life/health/news/20100625ddm013100014000c.html

これはGenzymeから発売されているMyozymeが開発されるまでの経緯を映画化したものです。

元々はポンペ病のお子さんを持つ父親が研究者に直談判し、

最終的にはMyozyme開発をする会社設立にまで至るという実話に基づく物語だそうです。

私自身もこの話に興味があるので、公開されたら見に行こうと思います。

今でこそ、希少疾患治療薬開発と言えば、当たり前のようになりつつありますが、

そのスタートラインに立った当時は今以上に様々な困難があったんだろうなと想像しています。

Myozyme

http://www.info.pmda.go.jp/go/pack/3959412F1021_1_03/

映画の原書
小さな命が呼ぶとき〈上〉 (新潮文庫)
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ノバルティスの希少疾患戦略

東洋経済にノバルティスのオンコロジー事業部門のバイスプレジデントのインタビューが載っていました。

http://www.toyokeizai.net/business/interview/detail/AC/a380fb06a1766f14a69d4149c65da485/

癌治療薬のパイプラインについての話題がほとんどですが、今や癌治療薬の開発は

希少疾患戦略と切り離して語ることはできません。

なぜなら、癌についてはセグメント化が進み、非常に患者数の少ないセグメントの集合体となっており、

その一つ一つのセグメントは希少疾患と呼ぶことができるからです。

インタビュー途中に各社のオーファン・ドラッグ開発状況がまとめられています。

これを見る限り、ノバルティスは希少疾患用治療薬開発を積極的に進めていることがわかります。

先日、希少疾患薬専門ユニットを立ち上げたGSK、Pfizerも入っていますが、

ノバルティスと比較するとまだ存在感は小さいと感じられました。


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発作性夜間ヘモグロビン尿症治療薬「ソリリス」の売上見込

発作性夜間ヘモグロビン尿症（ＰＮＨ）治療薬「ソリリス」が日本でもアクレシオンファーマによって販売されます。

http://www.yakuji.co.jp/entry19677.html?ym100625

PNHは希少疾患であり、日本でも特定疾患に指定されています。

http://www.nanbyou.or.jp/sikkan/116_2_i.htm#

難病情報センターに記載の患者数は430人とあります。

最初の記事でアレクシオンファーマ社長はその売上見込を

発売初年度の患者数を１００人と見通した。今後、ＰＮＨの治療と診断を行う治療基幹病院（センター・オブ・エクセレンス）約80施設を確立し、発売10年後のピーク時には４４０人、売上高１９７億円の達成を見込んでいる。

としています。

難病情報センターによると、国内の患者数は430人とあり、似た数字になっています。

ソリリスは海外でも一人当たりの売上が非常に高いことで知られていますが、

今回の数字も一人当たり5000万円くらいに見積もられている計算になります。

薬価は58万円/瓶と非常に高価で、どれくらいの頻度で使うのか？が気になります。

更に慢性疾患なので、当然継続的に使用していくことになります。

こうした薬が認可されることは喜ばしいことですが、これだけ高額であると、

その薬剤費をどのように捻出するか？

誰が負担するのか？

はやはり今後は議論になっていくのではないかと想像しています。

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FDAの希少疾患用データベースの公開

昨日のWSJのHealth BlogにFDAが希少疾患用治療薬開発を促進するためのデータベースを公開したというニュースが出ていました（Tweetしたのですが、なぜか成功しませんでした）

http://bit.ly/dkwyUL

これは既に希少疾患用治療薬として、あるいはそれ以外のものとして承認を受けて、市場に出ている医薬品のリストの中から、希少疾患用治療薬の候補として指定されているものをリストアップしています。データベースはこちら↓

http://bit.ly/aeU57A

簡単に言えば、既に承認されている医薬品は安全性などが証明されており、医薬品として乗り越えるべきハードルが下がっています。それを利用することで、より低リスクで新たな希少疾患用治療薬を開発できるというアイデアです。

このコンセプト自体は以前からあるもので、既にいくつかの疾患に対しては試されています。ただ自分が感心したのはこうした取り組みをFDA自らが促進しているという点です。

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