Orphan Disease Today » ケミカルシャペロン http://www.orphantoday.com 希少疾患（Orphan Disease）に関連する国内外のニュースを配信しています Sat, 15 Oct 2011 12:33:00 +0000 ja hourly 1 http://wordpress.org/?v=3.3 ケミカルシャペロンの開発に失敗 http://www.orphantoday.com/2009/10/15/317 http://www.orphantoday.com/2009/10/15/317#comments Wed, 14 Oct 2009 21:00:00 +0000 orphantoday http://www.orphantoday.com/?p=317


Amicu therapeuticが開発しているゴーシェ病治療薬PliceraのP2試験において、十分な効果が見られなかったようです。

http://www.biospace.com/news_story.aspx?StoryID=157997&full=1

Pliceraはケミカルシャペロンといわれる化合物で、ゴーシェ病患者さんで不安定になっているGCaseという酵素に結合し、安定化させ、結果としてGCase量を増加させ、ゴーシェ病を治療するというコンセプトの医薬品です。

このコンセプト自身が目新しいこともあり、様々な先天性の酵素異常症の疾患に対して同様の治療アプローチが行われています。今回の結果はこれらの研究の難しさを示しています。

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