Orphan Disease Today » ゴーシェ病

Shireのゴーシェ病治療薬が欧州で承認申請された

orphantoday — Sun, 29 Nov 2009 21:00:29 +0000

先日Genzymeの工場での生産問題について紹介しました。Genzymeのゴーシェ病治療薬の供給に不足、遅延の問題が生じていましたが、これは致命的な疾患の治療薬が一つしか存在しないことのリスクを示すものだと思います。企業側にしてみれば実質的に独占的な市場となるので利益も大きいわけですが、それに付随する責任も大きなものになります。

少し話がそれましたが、Genzymeの工場での生産問題に対する対策としてFDAがShireの開発しているゴーシェ病治療薬の承認プロセスを早めていました。今回のニュースではEMEAに対する申請も行われたとのことなので、アメリカのみならず、欧州でも承認審査が始まります。おそらくは通常よりも優先的に対応されるのではないかと推測しています。

http://www.biotoday.com/view.cfm?n=36846&ref=rss&utm_source=feedburner&utm_medium=feed&utm_campaign=Feed:+biotoday+(BioToday.com+[新着ニュース])&utm_content=Google+Reader

ケミカルシャペロンの開発に失敗

orphantoday — Wed, 14 Oct 2009 21:00:00 +0000

Amicu therapeuticが開発しているゴーシェ病治療薬PliceraのP2試験において、十分な効果が見られなかったようです。

http://www.biospace.com/news_story.aspx?StoryID=157997&full=1

Pliceraはケミカルシャペロンといわれる化合物で、ゴーシェ病患者さんで不安定になっているGCaseという酵素に結合し、安定化させ、結果としてGCase量を増加させ、ゴーシェ病を治療するというコンセプトの医薬品です。

このコンセプト自身が目新しいこともあり、様々な先天性の酵素異常症の疾患に対して同様の治療アプローチが行われています。今回の結果はこれらの研究の難しさを示しています。

GenzymeのピンチはShireのチャンス

orphantoday — Wed, 16 Sep 2009 21:00:38 +0000

GenzymeのCerezymeの問題は何度か紹介してきています。このGenzymeのピンチがShireに$50 millionの利益をもたらしたと報告されています。

http://www.fiercebiotech.com/story/genzyme-woes-trigger-50m-dollar-windfall-shire/2009-09-11?utm_medium=rss&utm_source=rss&cmp-id=OTC-RSS-FB0

Cerezymeの供給に問題が生じたことで、Shireの開発中のゴーシェ病治療薬のFDAによる審査が早まったことで巨額の利益がShireにもたらされたことになります。

Cerezyme不足への対応

orphantoday — Mon, 24 Aug 2009 21:30:40 +0000

Biotodayによると、Cerezymeの供給が不足しているため、Protalix社が開発中の植物細胞発現グルコセレブロシダーゼの利用を認めたようです。

http://www.biotoday.com/view.cfm?n=35218&ref=rss

より詳細には治験の拡大を認めることにより、Cerezymeが供給できていない患者に対して治療の選択肢を与えているということなのだと思います。

http://www.boston.com/business/healthcare/articles/2009/08/18/2d_cerezyme_rival_available_in_trials/

こうした記事を見ると、医薬品の安定供給がいかに大切か、また代替品が存在しないことのリスクがはっきりとわかります。