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BioMarin
BioMarinの医薬品がランバートイートン症候群の治療薬として承認された
- 2010-01-15 (金)
- Orphan Drug
BioMarinの医薬品3,4-diaminopyridine (amifampridine phosphate) がランバートイートン症候群（LEMS）の治療薬として欧州で承認されました。
http://www.biotoday.com/view.cfm?n=37430
私も聞いたことのない疾患だったので、少し調べてみました。
イートン‐ランバート症候群の原因は、重症筋無力症(末梢神経の障害: 重症筋無力症を参照)のようにアセチルコリン受容体を攻撃する抗体ではなく、アセチルコリンの分泌を妨げる抗体です。イートン‐ランバート症候群は、ある種の癌（がん）、特に肺癌に伴って起こります。
http://mmh.banyu.co.jp/mmhe2j/sec06/ch095/ch095c.html
メルクマニュアルによると、重症筋無力症に似た症状のようですが、原因が微妙に異なるようです。
今回承認されたBioMarinの3, 4-diaminopyridineには神経終末からのアセチルコリンの放出を促進する作用を持つそうです。
http://square.umin.ac.jp/jin/text/LEMS.html
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