EURODIS

EURODISのニュースレターを見ると、今年で欧州にオーファンドラッグ制度ができて10年ということです。

http://www.eurordis.org/content/celebrating-10-years-orphan-drug-regulation-europe

積極的に取り組んでいる印象だったが、意外に短いと思い、日本、米国について調べてみるとwikipediaによると、日本では1993年から、米国では1983年からということでやはり欧州での取り組みは遅い。ただ、これは欧州が多国家から形成されていることを考慮すると仕方が無いことであるように思います。

この制度がどれくらい活用されているのか、上記の記事から抜粋すると、

Since its adoption, more than 1,000 applications for orphan drug status have been reviewed and the number of new applications is rising every year. In 10 years, 728 have been designated as ‘orphan drugs’ and 60 have received marketing authorisation. Of this, around 2.5-2.6 million patients potentially stand to benefit.

この制度を利用して認可された医薬品は60にのぼり、250万人が恩恵を受けている。立派な数字です。日本の数字も気になるところですね。

ただオーファンドラッグとはいえ、その実態はどんなものかというと、

What kinds of products are designated? The majority are designated for rare cancers (46%), metabolic diseases (10%), cardiovascular and respiratory diseases (9%), to mention a few therapeutic areas.

とあり、やはり稀少性の癌が半分近くを占めている。他の疾患と関わりの少ない希少疾患については、なかなか取り組みにくいという事実は変わっていないのだろう。

結構ボリュームがあるので、続きは後日更新予定。

Follow me on Twitter!! orphantoday on twitter

3/13-15にThe European Conference on Rare Diseasesが開催されます。

http://www.eurordis.org/content/eurordis-ecrd-patient-group-representative-fellowship-program

EURODISが開催するようですが、欧州ではRare Diseasesという枠組みでの取り組みが活発な印象を受けます。Genetic backgroundが多様だから、希少疾患も多いためでしょうか。日本とはだいぶ違う印象を受けます。

ちなみに、開催地はポーランドのクラクフという都市です。

Follow me on Twitter!! orphantoday on twitter

本年度最初のニュースの紹介です。

欧州でのRare Disease支援活動の中心となっているEurodisのHPが新しくなっていました。

http://www.eurordis.org/

以前にも紹介しましたが、twitterやfacebookなども展開しているようです。あまり更新されていないようですが、例えば研究者だけとかのように特定のコミュニティだけに焦点をあてるのではなく、希少疾患に関する様々なステークスホルダーと接点を持つためには、上記のようなコミュニケーションツールにチャレンジするのもおもしろいと思います。最終的には社会に認知される必要があると思いますので。

Follow me on Twitter!! orphantoday on twitter

EURODISとNORDがコラボレーションして、Rare Diseaseに関するBlogを始めています。

http://www.rarediseaseblogs.net/

そんなに更新頻度は高くなさそうですが、重要なイベントの告知などがあるかもしれません。興味ある方はチェックしてみて下さい！

Follow me on Twitter!! orphantoday on twitter

現在、毎月のようにオーファンドラッグに認定された医薬品が開発されています。その多くはがんの領域だと想像しますが、製薬企業やベンチャー企業が大いに活用しているようです。

しかし、その一方でオーファンドラッグはあくまでも特例であり、あまりに数が増えると医療コストが増大してしまうのではないかという懸念がされています。希少疾患は非常にまれな疾患ですが、医療保険は全体で賄っているために、非希少疾患患者の負担感が大きくなってしまわないかということです。この懸念について、EURODISがオーファンドラッグのコストについて、今後10年間の予測をしており、結論としては大きな問題にならないとしています。

http://www.eurordis.org/article.php3?id_article=2132

基本的に医薬品が存在しない場合でも何らかの対症療法をします。そのコストは場合によっては甚大になりますが、新たな医薬品ができ、それにより症状がよくなれば、現在行っている対症療法が不要になり、結果としてコストが下がる場合もありうるという考えに基づいているようです。

逆にいえば、希少疾患の医薬品については、こうした面から想像できるように、画期的な効果が期待されているものと思います。対症療法に何かを加えたようなものでは、社会としてもどんどん受け入れ難くなるように想像します。

Follow me on Twitter!! orphantoday on twitter