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FAP
RNAiによる家族性アミロイドーシス治療の試み
- 2009-11-06 (金)
- バイオテクノロジー
AlnylamがRNAiによる家族性アミロイドーシス (FAP) の治療についての前臨床研究結果を報告したようです。
http://www.drugs.com/clinical_trials/alnylam-presents-new-pre-clinical-data-aln-ttr-rnai-therapeutic-transthyretin-mediated-amyloidosis-8348.html
トランスジェニックマウスとサルを使った実験で、一度の投与で三週間以上、原因遺伝子であるTTRのmRNAの発現を抑制したとのことです。今年の終わりには臨床試験入りを予定しているようです。
FAPも希少性の難病ですが、低分子化合物をはじめとして、様々な医薬品が開発されつつあります。
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