SLE

先日Twitter上で紹介しましたが、HGSとGSKとが開発しているSLE治療薬であるBenlysta (Belimumab) が欧州へ承認申請されたようです。

http://biotech.nikkeibp.co.jp/bionewsn/detail.jsp?id=20071710

SLEは日本では特定疾患に指定されています。日本でも2-3万人の患者さんが存在すると言われ、特徴的なのはその9割を女性が占めるという点です。

http://www.nanbyou.or.jp/sikkan/063_i.htm

また、最近では有名なLady GagaがSLEの検査を受け、borderline positiveであったと報告されています。

http://www.lupus.org/webmodules/webarticlesnet/templates/new_empty.aspx?articleid=3242&zoneid=99

SLEという疾患の知名度は相対的に低いですが、こうした著名人の罹患報告は疾患の知名度を向上させるのに非常に有効だと思います。本人にしてみれば、自分が罹患したという不安な中、大々的に注目を集め、報道されるという点はより不安な気持ちを助長させると想像できるので、気の毒だと思うのですが。

BelimumabはBLySと呼ばれるB細胞増殖シグナルの阻害剤です。BLySの阻害を通じて、SLEの病院の一つと考えられる自己抗体産生B細胞を消失させることで効果を発揮していると考えられています。詳しいメカニズムはHGS社のHPに掲載されています。

http://www.hgsi.com/belimumab.html

一年前の記事になりますが、SLEの治療薬として開発されていた様々な生物学的製剤についてこちらによくまとまっています。

http://www.yakuji.co.jp/entry10534.html

BelimumabのPhase3の結果を見ると、

A clinically and statistically significant improvement was shown in patient response rate for belimumab plus standard of care vs. placebo plus standard of care: 57.6% for 10 mg/kg belimumab, 51.4% for 1 mg/kg belimumab, and 43.6% for placebo (p=0.0006 and p=0.013 for 10 mg/kg and 1 mg/kg belimumab, respectively

とあり、投薬した約半数の患者さんで病態の改善が見られたと報告されています。Twitter上で再燃しづらいという情報も頂いたのですが、HGSのHP上では見つけることができませんでした。

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Immunopharmaの開発中のSLE治療薬がP2の後期試験で良好な結果を示したようです。

http://www.biotoday.com/view.cfm?n=36766&ref=rss&utm_source=feedburner&utm_medium=feed&utm_campaign=Feed:+biotoday+(BioToday.com+[新着ニュース])&utm_content=Google+Reader

ただ患者群によって効き目がばらついているのか、市場の反応は混乱しているようです。

http://www.fiercebiotech.com/story/market-confused-immupharmas-lupus-results/2009-11-19?utm_medium=rss&utm_source=rss&cmp-id=OTC-RSS-FB0

Fiercebiotechの記事の最後に書いてありますが、この50年の間、SLEの新たな治療薬は承認されていないそうです。こうやって数字であらわされると厳しい現実に愕然とします。

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希少疾患治療薬はビジネスにならないと考えている人はもう少ないでしょう。今問題になっているのは超希少疾患（希少疾患の中でも患者数が少ない疾患）への治療法の提供だと思います。

Human Genome Science (HGS)がSLEの治療薬を開発していますが、P3で良好な結果が出たと報告しています。この会社の株価は7月から5倍に跳ね上がっているとのことです。

http://www.fiercebiotech.com/story/breaking-news-promising-lupus-data-fuels-fresh-rise-hgs-shares/2009-10-20?utm_medium=rss&utm_source=rss&cmp-id=OTC-RSS-FB0

SLEには有効な治療法がないことと、この治療薬（抗体）の効果が優れていることから来る期待感の現われです。このことを見ても、希少疾患はもうすっかりビジネスになっていると言っていいと思います。

あとはさらに患者数が少ない疾患の治療薬をどう提供していくかです。簡単ではないのでしょうが、方法がないとも思えません。

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23andMeのブログであるThe Spittoonに、SNPとSLEとの関係に言及した記事がありました。

http://spittoon.23andme.com/2009/10/19/snpwatch-new-variants-associated-with-lupus-in-europeans-and-asians/

23andMeは遺伝子情報をもっと身近に感じて使ってもらうことをビジネスモデルにした会社で、この会社のキットを使うことで、現在公開されているいくつかの疾患の遺伝的なリスクの有無を確認することができます。

SLEは全身性エリスマトーデスという疾患の略で、女性に多い自己免疫希少疾患です。理由は知りませんが、SLEとSNPとの関係はこれまでに何度も報告されています。病態が複雑であり、病因を見つけ出すことが容易でないせいかもしれません。

ただこのサイトを見て思ったのは、一つのSNPによって上がる発病リスクというのは大きくても1.3倍程度で、この遺伝子の影響がより詳細にわかったとして、治療ターゲットとなるのだろうか？と素朴に感じました。あるいは、この1.3という数字の持つ意味を自分自身がきちんと理解できていないことが原因かもしれません。このような部分については専門家の方の意見を伺いたいと感じました。

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